Генная терапия вернула слепым мышам зрение

При многих заболеваниях глаз повреждаются фоторецепторы и человек полностью перестает видеть. Теперь ученые создали генную терапию, которая помогла восстановить светочувствительность у мышей.

Фоторецепторы глаза можно разделить на два вида — палочки и колбочки. Они расположены в сетчатке и предназначены для сбора поступающего в глаз света и преобразования его в нервный сигнал. Когда свет активирует фоторецепторы, они посылают химический сигнал другим нейронам сетчатки, которые, в свою очередь, посылают сигнал зрительному нерву и мозгу. К сожалению, эти фоторецепторы могут сильно повреждаться при многих заболеваниях глаз, таких как возрастная макулярная дегенерация и пигментный ретинит. Такие повреждения сильно ухудшают зрение, вплоть до слепоты. Чтобы справиться с этой проблемой и вернуть способность видеть людям с повреждениями глаза, исследователи компании Nanoscope решили использовать генную терапию.

Ученые попытались обойти фоторецепторные клетки и активировать непосредственно биполярные клетки, через которые визуальная информация попадает в мозг. Для этого авторы нацелились на ген MCO1, который экспрессирует сигнальные белки — опсины — в фоторецепторах и биполярных клетках сетчатки. В результате биполярные клетки начинают функционировать и чувствительность глаза к свету восстанавливается.

Авторы протестировали свою методику на мышах с адено-ассоциированным вирусом в глазах. Такие мыши изначально вообще не воспринимали свет, но после инъекции препаратом и активации гена MCO1 светочувствительность их глаз частично восстановилась. Это исследователи проверили, проведя с животными эксперименты на ориентацию в лабиринте и реакцию на движение источника света. Результаты работы также показали, что эффект от одной инъекции сохраняется в течение шести месяцев.